Messenger-RNA voor leveraandoeningen

Gentherapie biedt kansen in de behandeling van veel verschillende metabole ziekten! Door een gen te repareren, kan de aftakeling in een kinderlijf stoppen. Onderzoekers van verschillende academische metabole centra in Nederland werken aan de ontwikkeling van een gentherapie met behulp van messenger-RNA (mRNA, vergelijkbaar met DNA). Zo kan een defect of ontbrekend eiwit in het lichaam weer worden aangemaakt en kan functieherstel in de aangedane organen optreden.

mRNA onderzoek van dr. Sabine Fuchs
In het UMC Utrecht werkt kinderarts en onderzoeker Sabine Fuchs binnen dit project aan leveraandoeningen als gevolg van een metabole ziekte. Met dit baanbrekende onderzoek zet zij zich dagelijks in om behandelingen te ontwikkelen. Steun dit onderzoek voor de gezinnen die de grote impact merken van deze slopende ziekten.